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1
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Artigo de Congresso
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Adeno-associated virus vectors a hope for xeroderma pigmentosum gene therapy

Melissa Gava Armelini R. A Leite; C Quayle; W. W Hauswirth; Patrícia Gama; Carlos Frederico Martins Menck; Meeting in fundamental aspects of DNA repair and mutagenesis (3. 2007 São Paulo)

Resumos São Paulo: Universidade de São Paulo, 2007

São Paulo Universidade de São Paulo 2007

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2
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Artigo de Congresso
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Use of adeno-associated virus carrying human XPA cDNA as a vehicle for gene transfer in mice skin

M. G. Armelini R. A Leite; C Quayle; W. W Hauswirth; Patrícia Gama; Carlos Frederico Martins Menck; Congresso Brasileiro de Genética (52. 2006 Foz do Iguaçu, Brasil); Congreso de la Asociación Latinoamericana de Genética (12. 2006 Foz do Iguaçu, Brasil)

Resumos Foz do Iguaçu: Sociedade Brasileira de Genética, 2006

Foz do Iguaçu Sociedade Brasileira de Genética 2006

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3
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Artigo de Congresso
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Vetores virais carregando genes de reparo de DNA esperança de terapia gênica para pacientes xeroderma pigmentosum

M. G. Armelini K Lima-Bessa; R. A Leite; C Quayle; Patrícia Gama; W Hauswirth; Carlos Frederico Martins Menck; Congresso Brasileiro de Genética (53. 2007 Águas de Lindóia, Brasil)

Resumos Águas de Lindóia: Sociedade Brasileira de Genética, 2007

Águas de Lindóia Sociedade Brasileira de Genética 2007

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4
Dual AAV-mediated gene therapy restores hearing in a DFNB9 mouse model
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Artigo
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Dual AAV-mediated gene therapy restores hearing in a DFNB9 mouse model

Akil, Omar ; Dyka, Frank ; Calvet, Charlotte ; Emptoz, Alice ; Lahlou, Ghizlene ; Nouaille, Sylvie ; de Monvel, Jacques Boutet ; Hardelin, Jean-Pierre ; Hauswirth, William W. ; Avan, Paul ; Petit, Christine ; Safieddine, Saaid ; Lustig, Lawrence R.

Proceedings of the National Academy of Sciences - PNAS, 2019-03, Vol.116 (10), p.4496-4501 [Periódico revisado por pares]

United States: National Academy of Sciences

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5
Genetically targeted binary labeling of retinal neurons
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Artigo
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Genetically targeted binary labeling of retinal neurons

Zhu, Yongling ; Xu, Jian ; Hauswirth, William W ; DeVries, Steven H

The Journal of neuroscience, 2014-06, Vol.34 (23), p.7845-7861 [Periódico revisado por pares]

United States: Society for Neuroscience

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6
Successful treatment of vaccine‐induced prothrombotic immune thrombocytopenia (VIPIT)
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Artigo
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Successful treatment of vaccine‐induced prothrombotic immune thrombocytopenia (VIPIT)

Thaler, Johannes ; Ay, Cihan ; Gleixner, Karoline V. ; Hauswirth, Alexander W. ; Cacioppo, Filippo ; Grafeneder, Jürgen ; Quehenberger, Peter ; Pabinger, Ingrid ; Knöbl, Paul

Journal of thrombosis and haemostasis, 2021-07, Vol.19 (7), p.1819-1822 [Periódico revisado por pares]

England: Wiley Subscription Services, Inc

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7
Advancing therapeutic strategies for inherited retinal degeneration: recommendations from the Monaciano Symposium
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Artigo
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Advancing therapeutic strategies for inherited retinal degeneration: recommendations from the Monaciano Symposium

Thompson, Debra A ; Ali, Robin R ; Banin, Eyal ; Branham, Kari E ; Flannery, John G ; Gamm, David M ; Hauswirth, William W ; Heckenlively, John R ; Iannaccone, Alessandro ; Jayasundera, K Thiran ; Khan, Naheed W ; Molday, Robert S ; Pennesi, Mark E ; Reh, Thomas A ; Weleber, Richard G ; Zacks, David N

Investigative ophthalmology & visual science, 2015-02, Vol.56 (2), p.918-931 [Periódico revisado por pares]

United States: The Association for Research in Vision and Ophthalmology

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8
Targeting photoreceptors via intravitreal delivery using novel, capsid-mutated AAV vectors
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Artigo
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Targeting photoreceptors via intravitreal delivery using novel, capsid-mutated AAV vectors

Kay, Christine N ; Ryals, Renee C ; Aslanidi, George V ; Min, Seok Hong ; Ruan, Qing ; Sun, Jingfen ; Dyka, Frank M ; Kasuga, Daniel ; Ayala, Andrea E ; Van Vliet, Kim ; Agbandje-McKenna, Mavis ; Hauswirth, William W ; Boye, Sanford L ; Boye, Shannon E Qiu, Jianming

PloS one, 2013-04, Vol.8 (4), p.e62097-e62097 [Periódico revisado por pares]

United States: Public Library of Science

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9
Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy
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Artigo
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Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy

Guy, John, MD ; Feuer, William J., MS ; Davis, Janet L., MD ; Porciatti, Vittorio, PhD ; Gonzalez, Phillip J., CCRP ; Koilkonda, Rajeshwari D., PhD ; Yuan, Huijun, PhD ; Hauswirth, William W., PhD ; Lam, Byron L., MD

Ophthalmology (Rochester, Minn.), 2017-11, Vol.124 (11), p.1621-1634 [Periódico revisado por pares]

Elsevier Inc

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10
A Muscleblind Knockout Model for Myotonic Dystrophy
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Artigo
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A Muscleblind Knockout Model for Myotonic Dystrophy

Kanadia, Rahul N. ; Johnstone, Karen A. ; Mankodi, Ami ; Lungu, Codrin ; Thornton, Charles A. ; Esson, Douglas ; Timmers, Adrian M. ; Hauswirth, William W. ; Swanson, Maurice S.

Science (American Association for the Advancement of Science), 2003-12, Vol.302 (5652), p.1978-1980 [Periódico revisado por pares]

Washington, DC: American Association for the Advancement of Science

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